自2018年获得国家食品药品监督管理总局的首个CAR-T临床试验申请（IND）批件*以来，子公司传奇生物的研究性BCMACAR-T细胞疗法一直备受关注。传奇生物于近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予Janssen Research&Development，LLC（Janssen）的JNJ-68284528（JNJ-4528）突破性疗法认定（BTD）。这也是该产品继今年2月和4月先后获得美国FDA孤儿药认证和欧洲药品管理局优先药物认定（PRIME）资格后，收获的又一个国际权威认可。同时，它也成为了近期中国生物医药企业向世界展现重要创新力的又一例证。
突破性疗法认定旨在加速治疗严重疾病疗法的开发和审评，获得该认证的药品的初步临床证据表明该疗法在具有临床意义的终点上显示出可能比现有疗法有实质性改善1。
该疗法为研究性的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于接受过既往包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和抗CD38抗体的治疗方案和在末次治疗期间或之后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者。
来自美国Ib/II期CARTITUDE-1（MMY2001，NCT03548207）研究中JNJ-4528的初始结果将于12月7-10日在佛罗里达州奥兰多举行的第61届美国血液学学会年会上公布。JNJ-4528的BTD基于CARTITUDE-1 的Ib期研究。
2017年12月，子公司传奇生物与杨森公司签订了一项全球合作和许可协议，共同开发和商业化治疗多发性骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ-4828。这是一种结构新颖的CAR-T细胞疗法，含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加抗体亲和力。
传奇生物首席执行官许远博士说：“这是一个重大的里程碑，多发性骨髓瘤目前仍是一种无法治愈的疾病，传奇和杨森将继续致力于为患者提供一种新的治疗方法。我们感到鼓舞的是，FDA已经授予JNJ-4528突破性疗法认定，肯定了尚未满足的需求，并加快了该疗法的开发。”
2019年2月，FDA授予JNJ-4528孤儿药资格。2019年4月3日，欧洲药品管理局（EMA）授予JNJ-4528 优先药物认定（PRIME）。该认定主要是基于美国Ib/II期CARTITUDE-1研究（NCT03548207）和在复发难治多发性骨髓瘤患者中评价LCAR-B38M的I/II期Legend-2研究（NCT03090659）的结果。
创始人兼首席执行官章方良博士表示：“在生物产业，中国目前已成为全球第二大市场，越来越多的像传奇生物这样的中国生物医药创新力量在世界舞台崭露头角，不但在创新疗法的推进上领跑，也不断得到各国监管机构的认可。作为中国生物行业的一份子，我们倍感自豪地看到中国创新力量的崛起。我们也会不断奋斗，放眼全球，将创新解决方案带给患者，为中国创新、全球创新带来更多突破。”
* 2018年3月获得药物临床试验批件，这是在中国首个获得临床试验批件的细胞治疗药物产品（批件号：2018L02212）
传奇生物研究性BCMACAR-T细胞疗法所获国际认可概览
*LCAR-B38M为在中国研究的试验用药品的代号，JNJ-68284528（JNJ-4528）为在美国/欧盟正在研究的试验用药品的代号，两者均代表了相同的CAR-T细胞疗法。
关于传奇生物科技
传奇生物科技是一家进入临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发血液/肿瘤、感染性疾病和自身免疫疾病的新型细胞治疗。传奇是生物科技有限公司(香港交易所:1548)的子公司，后者运营实体遍布美国、中国大陆、中国香港及爱尔兰地区。2017年12月，传奇和杨森达成全球合作和授权协议，共同开发和商业化JNJ-4528/ LCAR-B38M治疗多发性骨髓瘤。详情请访问www.LegendBiotech.com。
关于生物科技股份有限公司
生物科技股份有限公司（股票代码HK01548）是全球化的生物科技集团公司。集团植根于领先的基因合成技术，业务范围涵盖生物药CDMO、细胞治疗、生命科学服务及产品、工业合成生物产品四大领域。
成立于2002年，并于2015年在港交所主板挂牌上市，运营实体遍布大中华区、北美区、欧洲区及亚太区，并以此为依托，为全球160多个国家和地区的30多万客户提供优质、便捷、可靠的服务与产品。
目前，在全球拥有超过3000多名员工，其中34%以上的员工拥有硕士或博士学位。拥有多项知识产权及技术机密，其中包含100多项授权专利及270多项专利申请。截至2019年6月30日，有超过40,300篇经国际同业审阅的学术期刊文献引述了的服务及产品。
秉承“用生物技术使人和自然更健康”的企业使命，将一如既往地致力于成为受信赖的生物科技公司。
更多信息，请访问官网 //m.wivlo.com/。
关于前瞻性声明的注意事项
该信息构成与美国传奇生物科技有限公司、南京传奇生物科技有限公司和爱尔兰传奇生物科技有限公司(“传奇”)业务有关的前瞻性声明，包括关于源自任何此类产品的潜在新产品、潜在新适应症或潜在未来收入的明示或默示的讨论。这些前瞻性声明反映了传奇管理层当前对于未来事件的看法，并涉及已知和未知的风险、不确定性和其他可能导致实际结果与该声明所表达的或暗示的任何和未来结果、业绩或成就存在重大差异的因素。
研究药物本身和使用的安全性和有效性尚未确定。不能保证这些制剂肯定能获得卫生当局的批准，或这些被研究的用途能在任何国家获批商业应用，也不能保证这些制剂作为产品能达到任何特定的收益水平。
这一信息在发表之日是真实准确的。传奇没有责任更新反映后续发展的信息。读者不应依据本页上的信息，认为它在发表日期之后也是最新或准确的。
特别指出，传奇的预期可能会受到下述因素影响：新药品开发的不确定性；非预期的临床试验结果，包括对现有或非预期的新的临床数据的附加分析；非预期的监管行为或延迟或政府总体调控；传奇获得或维持专利或其他专有知识产权保护的能力，包括美国诉讼程序中的不确定性；一般竞争；政府、行业、公众定价和其他政治压力。如果这些风险或不确定性中的一个或多个成为现实，或潜在的假定被证明是错误的，则实际结果可能与本文中描述的预期、信心、估计或设想的结果有重大差异。
参考文献
